合源生物納基奧侖賽注射液治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）的研究成果在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表
發(fā)布時間： 2024-07-26 15:24:51 | 來源： 中國網(wǎng)健康 | 責(zé)任編輯： 曹洋
7月25日，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(《New England Journal Of Medicine》，NEJM，IF：96.2)在線發(fā)表了北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科曾小峰教授、李夢濤教授及血液內(nèi)科周道斌教授牽頭的靶向CD19嵌合抗原受體自體T（CD19 CAR-T）細(xì)胞注射液（納基奧侖賽注射液）治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）的研究論文“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE”,該報道展現(xiàn)了CAR-T（納基奧侖賽）治療在系統(tǒng)性紅斑狼瘡免疫性血小板減少癥中良好并持久的療效和安全性，顯示了CAR-T在SLE及ITP治療中的應(yīng)用潛力。
系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性系統(tǒng)性自身免疫性疾病，常導(dǎo)致全身多器官損害，B細(xì)胞異常及自身抗體產(chǎn)生在其發(fā)病中起到至關(guān)重要的作用。SLE可引起免疫性血小板減少，在中國SLE患者中占16%，其中相當(dāng)一部分患者對糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑和生物制劑均反應(yīng)不佳，此類患者預(yù)后不佳，長期存在重要臟器出血風(fēng)險，是SLE治療中的一大難點(diǎn)。
該文章報道一例女性患者，于2014年確診系統(tǒng)性紅斑狼瘡，存在持續(xù)性重度免疫性血小板減少癥。該患者既往接受甲潑尼龍沖擊、羥氯喹、靜脈注射免疫球蛋白、他克莫司、環(huán)孢素、西羅莫司、利妥昔單抗、達(dá)那唑、艾曲波帕和促血小板生成素治療均無效，血小板計數(shù)始終處于20×109/L以下，并伴有皮膚黏膜出血表現(xiàn)。該患者于2023年9月接受自體CD19 CAR-T（納基奧侖賽）細(xì)胞一次回輸并持續(xù)隨訪：納基奧侖賽注射液回輸后CAR-T細(xì)胞在患者體內(nèi)擴(kuò)增良好，回輸?shù)?8天血液中CD19陽性B細(xì)胞被清除，第三個月時B細(xì)胞重建。血小板計數(shù)治療后的六個月內(nèi)持續(xù)上升，由4×109/L上升到第一個月時的29×109/L，第三個月75×109/L，第六個月109×109/L，達(dá)到臨床完全緩解，且患者停用了糖皮質(zhì)激素和所有免疫抑制劑。患者抗核抗體滴度也明顯下降。
接受治療的患者王女士（化名）說：“難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少困擾了我十年，身上經(jīng)常突然出現(xiàn)出血點(diǎn)，幾乎每天都在擔(dān)心自己會不會受傷流血，渾身沒有力氣，精神壓力也特別大。所有的治療方法我都試過了，但血小板沒有增加，用了很多激素治療也不管用，還對股骨頭造成了損傷。感謝北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科的醫(yī)生團(tuán)隊(duì)，推薦了CAR-T治療（納基奧侖賽）這一新興療法并在治療過程中對我非常關(guān)照，我的血小板在接受治療后很快就達(dá)到了正常水平，讓我基本回歸了正常生活。”
北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科李夢濤主任表示：“這一病例是全球首次將CD19 CAR-T細(xì)胞療法應(yīng)用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥的治療，顯示了CAR-T細(xì)胞療法治療難治性SLE及難治性ITP的良好療效和巨大應(yīng)用前景。協(xié)和多學(xué)科團(tuán)隊(duì)將不斷探索CAR-T細(xì)胞療法在難治性自身免疫性疾病中的應(yīng)用，以期推動自身免疫疾病治療領(lǐng)域的進(jìn)步，造福廣大患者。”
合源生物首席執(zhí)行官（CEO）呂璐璐博士表示：“納基奧侖賽注射液在治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡血小板減少癥方面取得的研究成果在《New England Journal Of Medicine》上發(fā)表，這一里程碑式的成果不是‘全球首個’，證明了納基奧侖賽注射液在治療自身免疫性疾病的臨床價值和廣闊前景。實(shí)現(xiàn)納基奧侖賽注射液臨床價值最大化是我們的重要目標(biāo)，其治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病已于2023年11月獲得國家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)上市、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的注冊臨床研究及新藥上市工作也在有序推進(jìn)過程中。與此同時，治療自身免疫性疾病也是我們的重點(diǎn)疾病領(lǐng)域拓展方向，我們正積極加速推進(jìn)納基奧侖賽注射液在多類型自身免疫性疾病的臨床研究，加速其臨床應(yīng)用進(jìn)程，讓更多患者獲益這一創(chuàng)新療法。”（圖文：李夢榆）